分子標的治療薬

分子標的治療薬とは、病気の発症や進行に直接関わる特定の分子（タンパク質・遺伝子・受容体など）を狙い撃ちにして、その働きを抑制する薬剤の総称です。従来の抗がん薬（細胞毒性薬）が増殖の速い細胞を広く傷つけるのに対し、分子標的治療薬は「悪い分子だけを選択的に抑える」という考え方に基づいており、正常な細胞への影響が少ないことが期待されています。

【脈管異常における分子標的治療薬】

血管腫・血管奇形（脈管異常）の多くは、特定のシグナル伝達経路（PI3K/AKT/mTOR経路・RAS/MEK/ERK経路）の遺伝子変異によって引き起こされることがわかってきています。これらの経路の異常な活性化を抑える分子標的治療薬が、新たな治療薬として研究・使用されています。

【将来への展望】

分子標的治療薬の登場により、これまで有効な治療法がなかった難治性の脈管異常に対して、症状の改善・病変の縮小が期待できるようになっています。今後さらなる遺伝子解析と治験の進展によって、より多くの疾患・患者さんへの適応拡大が期待されています。

| 備考 | シロリムス以外の分子標的治療薬（アルペリシブ・トラメチニブなど）は脈管異常に対して国内では保険適応がなく、治験参加が前提。主治医を通じて最新の治験情報を確認することが重要 |

https://cure-vas.jp/list/combined-vascular-anomalies-klippel-trenaunay-syndrome/ 混合型脈管奇形の治療法を教えてください。

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