アルペリシブ

アルペリシブ（alpelisib）はPI3K（ホスファチジルイノシトール3-キナーゼ、phosphatidylinositol-3 kinase）を阻害する分子標的薬です。PIK3CA遺伝子でコードされるPI3Kの触媒サブユニット、p110αに作用する経口投与可能な薬剤です。

　静脈奇形やリンパ管奇形などの低流速型脈管奇形や、クリッペル・トレノネー症候群、PIK3CA関連過成長症候群(PROS)はPIK3CA遺伝子変異が原因遺伝子とされていますが、遺伝子異常によって活性化されたPI3Kを抑制することで、細胞内に伝達するシグナルが抑えられ、病気の治療薬となります。

　FDAでは2歳以上のPIK3CA関連過成長症候群(PROS)に有効性が認められ、2022年4月に承認されました（VIJOICE、ビジョイス、ノバルティスファーマ株式会社）。
◯Vijoiceの情報サイト
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