PI3K（ピーアイスリーケー）阻害剤

PI3K阻害剤とは、「PI3K（ホスホイノシチド3キナーゼ）/AKT/mTOR」シグナル伝達経路の中のPI3K（ホスホイノシチド3キナーゼ）の働きを選択的に抑制する分子標的治療薬の総称です。PIK3CA遺伝子変異などによってPI3K経路が過剰に活性化した状態を直接抑制するため、シロリムス（mTOR阻害剤）より経路の上流を標的にする薬剤です。代表的なものとしてアルペリシブ（商品名：Vijoice®）・セラベリシブ（ART-001、KP-001）などがあります。

【脈管異常における期待と現状】

PIK3CA遺伝子変異に関連する静脈奇形・リンパ管奇形・混合型脈管奇形（PROS：PIK3CA関連過成長スペクトラム）に対して、PI3K阻害剤（特にPI3Kα選択的阻害剤）の高い治療効果が報告されています。2022年に米国FDAはアルペリシブを重症のPROSに対して迅速承認しました。

国内では、セラベリシブ（ART-001、KP-001）が静脈奇形などを対象に治験が進められています。シロリムス（mTOR阻害剤）と比較して、PI3K経路をより上流で直接遮断するため、シロリムスより高い効果や副作用プロファイルの違いが期待されています。

| 備考 | アルペリシブ（Vijoice®）は米国では承認済みだが、日本では2024年時点で承認されておらず、治験参加が必要。国内開発はセラベリシブ（ART-001）が先行している |

https://cure-vas.jp/list/venous-malformation/ 静脈奇形の治療法を教えてください。

【関連情報】