難治性

難治性とは、標準的な治療を行っても病状の改善が得られにくく、治療に抵抗する（効きにくい）状態、または完全な治癒が困難な状態を意味する医学用語です。英語では「refractory（治療抵抗性）」または「intractable（難治性・制御困難）」と表現されます。

「難治性」という言葉は、「治りにくい」という意味だけでなく、行政・医療制度上でも重要な意味を持ちます。「指定難病」「小児慢性特定疾病」などの医療費助成制度では、難治性を条件とする疾患が対象となっており、難治性であることが認定の根拠の一つとなります。

【脈管異常における「難治性」の意味】

血管腫・血管奇形（脈管異常）の多くは先天性で、根本的な原因が遺伝子レベルにあるため、完全な治癒が難しく、「難治性」の性質を持っています。特に以下のような特徴から難治性とされています。

・手術や硬化療法を繰り返しても再発しやすい（特に動静脈奇形、広範囲の静脈奇形など） ・病変が重要な臓器や神経に浸潤しており、完全切除が困難 ・広範囲・多発性の病変（リンパ管腫症、混合型脈管奇形など）では対症療法が主体となる ・小児期から成人まで長期にわたる経過管理が必要

このような難治性の脈管異常に対して、本研究班では薬物療法（シロリムスなどの分子標的治療薬）による新たな治療開発を進めてきました。シロリムスの承認された正式名称も「難治性脈管腫瘍及び脈管奇形」であり、難治性であることが保険適応の前提となっています。

| 備考 | 「難治性リンパ管疾患」「難治性血管腫・血管奇形」などの形で、医療費助成や治験の対象疾患を表す際にも使用される。「難病」と「難治性疾患」は必ずしも同じではなく、難治性であっても指定難病の認定基準を満たさない場合もある |

https://cure-vas.jp/beginners/ 血管腫・血管奇形と診断された方へ

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